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基因编辑应用前景好 但自行改变DNA不现实

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记者马爱萍

美国第一部直接监管CRISPR的法律已经停止了消费者自己购买相关工具包的行为。

到2025年,全球基因编辑市场将达到81亿美元。最近,加利福尼亚州提出了一项CRISPR基因编辑技术的法案,该法案禁止在加利福尼亚州出售基因编辑工具包,除非卖方警告处于显着位置的消费者不要自己使用该工具包。

这是美国第一条直接调控CRISPR的法律。该法案规定,除非联邦法律允许,否则任何人都不得在加利福尼亚州出售基因编辑工具包,除非卖方在网站的显眼位置和工具包的外包装上贴上清晰可见的标签,表明该工具包不能用于自用。该法案将于2020年1月正式实施。

生物黑客带来了自己的安全风险

由于缺乏专家提醒,规范和监督,个人使用,无论是研究还是应用,都将受到个人自我控制,社会责任,业务水平和认知的限制,并且不可避免地会导致误入歧途。后果不可预测。”中国科学院遗传与发展研究所生物研究中心高级工程师姜岩告诉《科学技术日报》。

2017年,美国食品药品监督管理局(FDA)表示,出售基因治疗产品供自用是非法的,因为这些产品尚未获得批准。 CRISPR技术的使用也受到欧盟的管制。

加利福尼亚州的CRISPR法案侧重于使用CRISPR技术的业余爱好者的行为。该法案提到,目前市场上有一些材料可用于测试CRISPR技术,并以“自用”的名称出售。这种现象引起了人们对消费者安全,公共健康以及业余爱好者可以利用CRISPR技术做什么的担忧。该法案说,其目的是在不扼杀创新的情况下确保消费者和公众的安全。

根据《麻省理工科技评论》,加利福尼亚有该账单的具体原因。该法案针对的是加利福尼亚居民乔希亚扎伊纳(Josiah Zaina),他也是一名生物黑客。

2017年,Zaina拍摄并上传了自己在自己手臂上注射CRISPR的场景,这是臭名昭着的。他告诉《麻省理工科技评论》,他确实通过互联网出售了一种用于人类基因的CRISPR产品,该产品编码一种称为myostatin的蛋白质基因,通过删除CRISPR基因可以使其变得更强。

基本链接的操作要求个人不能执行

基因编辑工具箱具有两个主要组件。第一个是蛋白酶分子Cas9,它可以切割双链DNA,这是基因的化学载体。第二个用于指导Cas9准确切割DNA。指向sgRNA序列。”姜岩说。

中国已有多家生物技术公司在出售其仿制品。 “该试剂盒相对便宜。在基因改造操作中使用该试剂盒的成本约为100元。受过生物学或医学背景培训的人基本上可以操作。”江说。

但是DIY的将基因组编辑工具包组件直接注入Zahina的DIY方法缺乏基本的科学规范。姜Yan认为这是混乱的。当然,基本上不可能产生有效的基因编辑结果。但是,存在伤口发炎的风险,这是完全不科学的。

姜艳介绍,标准的基因编辑,即使是最简单的细胞系转化,也需要设计和合成sgRNA,细胞培养,细胞转化,变异体筛选和鉴定;如果它是植物的基因,那么编辑器还添加了植物再生和自交的过程。如果是转基因动物,那就更复杂了。它还需要在体外操纵受精卵并将其移植到代孕母亲的子宫中,以确保正常发育为新个体。除了对试剂盒的使用进行标准化之外,还有许多个人无法实现的基本操作条件和更复杂的细胞操作技术。

该法案指出,由于CRISPR技术仍处于起步阶段,特别是在公共消费领域,因此需要更多的研究来确保这些产品的安全性。因此,消费者应该意识到,任何与CRISPR相关的基因治疗产品都不适合自己使用。

基因编辑监督并非空白

基因编辑技术的最初目标是处理原本无效的疾病,例如由地中海贫血的遗传变异引起的地中海贫血。最初的目的是治愈疾病,而不是改变人类,因此我们必须遵守科学研究的规则,并保持道德底线。

从学术角度来看,目前有两个主要的基因编辑干预方向。 “一种是由先天性遗传缺陷引起的疾病,人类目前无法使用常规药物治疗。通过基因编辑,人类遗传学已被改变和调整以用于治疗目的。在这一研究方向上没有明显的争议。这是预防基因编辑,通过胚胎的基因编辑,消除未来疾病的可能性,该研究方向目前是一个很大的争议,主要争议是与药物手段相比,这种医学方法的论证还不够性论证和遗传力改变的合理性等,仍需要不断补充和完善论证的证据。”姜Yan介绍。

实际上,基因编辑方面没有监管空白,江泽民说,科学界对基因编辑的研究受到同行的提醒,规范和监督。

例如,在2015年,美国科学院和医学院提出了有关人类胚胎和生殖细胞的基因编辑指南,该指南由美国国家科学院,美国国家科学院和皇家人类基因编辑学会峰会。它首次在美国探索了与人类基因编辑技术相关的科学,伦理和社会问题,并就使用基因编辑调节体细胞和生殖细胞达成了共识。

基因编辑技术在人类中的应用受基因治疗的相关法规约束。

“ FDA在2017年发布了有关基因疗法的特殊自我管理信息,并认为在人类中使用CRISPR基因编辑是一种基因疗法,必须由FDA生物学评估和研究中心进行监督。 ”江说。

姜岩认为,如果有一天这种技术得到大规模应用,那一定是由于遗传病的治疗,人类无法通过常规的药物治疗而治愈。这也是全球科学界的普遍共识。

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基因编辑技术已进入实用阶段

“目前,人类基因中有超过6,000个突变单基因。这些突变基因会导致某些先天缺陷,而这些遗传缺陷无法通过现有的医学手段加以预防,这需要进行基因编辑技术的干预。”姜Yan说。

CRISPR是一种通用的基因编辑技术,具有非常先进的基因疗法。

该法案提到,与其他基因编辑技术相比,CRISPR技术在易用性,有效性和成本方面都得到了极大的改善;它具有在疾病调查,预防和治疗方面取得革命性进步的潜力。

当前,有许多使用CRISPR技术治疗糖尿病,疟疾和镰状细胞病等重要研究。 “基因编辑技术早已处于实用阶段。其中,成本最低,最简单的第三代基因编辑技术发展最快。”江说。

加利福尼亚州处于基因编辑研究的最前沿,广泛使用的CRISPR技术的共同发明人杜德纳来自加利福尼亚大学伯克利分校。

基因编辑行业创造的市场价值主要来自细胞系的转化以及基因工程,遗传诊断和治疗以及基因编辑动植物的应用。

“目前的基因编辑技术的效率需要进一步稳定和提高。有必要提供相关数据来进行合理的医学论证。医学研究还有很长的路要走。美国正在升级它在基因编辑方面的核心技术。在植物,特别是农作物和医学应用领域,中国处于世界领先地位。”姜岩强调。

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